伴随改革开放40多年的发展，我国医药产业从“缺医少药”到“降价保供”，在不断满足人民群众健康需求的同时，实现了产业从无到有、从有转优的变迁与升级。在过去十余年间，中国医药产业通过跟随型创新药研发生产的积累，已经快速拉近与发达国家的差距。从跟随模仿，到模仿创新，再到真正意义上的原始创新，中国医药产业正在加速从跟跑向并跑，再到领跑变迁，逐步向“全球新”方向迈进。

而创新药研发的最大前景，就在于解决临床未被满足的需求。痛风疾病就存在巨大的未被满足的临床需求，不仅全球患者人数持续增加并趋向年轻化，而且现有治疗药物尚存不足，使得抗痛风药市场呈现出高景气度。例如，恒瑞医药、一品红、益方生物和三生国健等国内药企，都希望从这一赛道中挖到下一个“金矿”。

赛道虽小，但前景广阔

用一句话来形容抗痛风药市场的前景，就是“赛道虽小，但前景广阔”。根据Frost&Sullivan数据显示，2020年全球的痛风药物市场规模为26亿美元，换算成人民币也仅为百亿赛道，而中国的痛风药物市场规模也仅有28亿元。相较于肿瘤、自身免疫这些“超级大赛道”，可谓“小巫见大巫”。

不过，庞大的患者人数、快速上升的患病率，以及现有治疗药物普遍存在安全性问题，导致患者对新型药物的需求强烈，也让抗痛风药赛道展现出了广阔的市场前景。

痛风和高尿酸血症是两种不同的疾病，却都是多系统受累的全身性疾病，而且高尿酸血症是痛风的重要发病基础，痛风的发生往往伴随着高尿酸血症。另外，高尿酸和痛风还极易引起高血压、脂肪肝、慢性肾病和心脑血管等并发症。由于生活方式和饮食习惯的变化，全球高尿酸血症及痛风患病人数持续增加。根据Frost&Sullivan数据显示，2020年全球高尿酸血症及痛风患病人数达9.3亿人，其中中国患病人数达到1.7亿人，患者人数相当庞大，已成为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病。

不仅如此，我国高尿酸血症已经呈现出年轻化、患病率提升的趋势。根据《2021中国高尿酸及痛风趋势白皮书》，基于医鹿康福慢病管理平台的的线上用户调研显示，18-35岁的年轻高尿酸血症及痛风患者占比近60%，但患者的依从性、知晓率较低，有70%的患者在出现不适后才前往医院就诊。

这意味着，未来随着新型安全有效的药物获批上市，将会充分打开市场空间。根据Frost&Sullivan数据显示，预计2030年全球和中国的痛风药物市场规模将分别达到77亿美元、108亿元。

源头创新，是主要驱动力

“只要在早期基础研究、评估立项、解决问题等方面持续发力，中国创新药未来一定前途光明。”2022年12月12日，在第八届深圳国际生物医药产业高峰论坛上，美国工程院院士孙勇奎说到。

中国科学院院士陈凯先也在近期表示，中国的生物医药走过了从仿制为主逐渐向自主创新发展的过程，目前已经进入了创新性国家行列。从创新成果来看，自从国家实施《重大新药创制科技专项》以来，创新药的落地数量不断提升。2021年，我国批准上市的新药达到了30个，与全世界一年研发成功的新药数量相比，差距有所缩短。

孙勇奎表示，虽然研发创新药投资较大、风险也较大，但创新药对患者和社会有巨大价值，因此创新药行业是推动经济发展的强大驱动力。具体来看，知识产权相关工业产值高达约6万亿美金，占GDP的38.2%，而其中生物医药行业约为1.2万亿美元，占比相当大，是推动经济发展的强大驱动力。

但目前生物医药行业发展也存在众多挑战，例如创新药失败率高达99%；此外，癌症治疗是难题，尽管药物研发成功，但癌症复发仍是关键问题。生物医药行业发展的主要驱动力为何？孙勇奎表示，实际上，生物医药产业发展的主要驱动力是源头创新，有了源头创新，才可能发明在国际上有竞争力的分子资产IP，这样才能带动产业发展。“所以一定要抓到重点，即源头创新。”只有在临床上真正有价值的创新药才能有机会“出海”，而“出海”是创新药企业研发成果能快速、增大商业化回报的重要方式。

“研发创新药基本需要10-15年的时间，差不多15-26亿美元的资金，创新药公司找到可持续的商业化方式相当重要。因此，做新药研发时，不能仅局限于国内，眼光一定要放到全球，这样才能最大化收获相应回报。”孙勇奎称。

值得注意的是，从资本端看，我国经历了10几年的创新药发展高潮后，目前资本市场开始回归理性。有人认为目前是全球生物医药产业的“寒冬”。无论从纳斯达克生物科技指数相较2021年预期跌逾30%来看，还是国内的港股18A的破发比例等，均可以看出创新药发展遇到一定的挑战；此外，很多国内Biotech企业遇到现金流紧张问题。

虽有差距，但前途光明

生物医药技术近些年发展迅速，在人类健康史上发挥着举足轻重的作用，生物医药产业已成为21世纪创新最为活跃、发展最为迅猛、前景最为光明、影响最为深远的新兴产业，对人类生活的影响已现黎明之曙光。当前国内的生物医药创新资源丰富，随着一系列鼓励新药创制的政策出台、海外优秀人才的回归、资本的大量涌入，在市场需求的巨大推动下，生物医药迎来创新的好时代。

近些年来，尽管我国创新药行业市场规模得到稳步增长，但与美国相比仍有较大差距，这也代表着中国创新药市场前景广阔，成长空间大，未来投资价值潜力更大。美国创新药的研发领 先于全球，其创新药数量最多，创新药公司也最多。2021年，全球创新药公司主要分布在美国，占比高达46%，中国仅占比9%。我国创新药销售收入占药物总销售收入比重远低于美国。数据显示，2021年中 美两国创新药销售收入占其药物总销售收入比重分别为11%和79%，我国只有美国的七分之一。因此我国创新药行业有着巨大的市场空间。

领诺医药成立于2019年8月，致力于开发新靶点、新技术，为包括罕见病在内的严重慢性疾病患者提供疗效和安全性更好、可及性更高的创新疗法。目前，该公司已建立补体药物研发和大分子药物透脑递送两大创新技术平台，并基于这些技术开发了5款潜在“first-in-class”候选药物，拟用于治疗IgA肾病、单基因遗传性脱髓鞘病（MLD）、老年性黄斑变性、神经炎症等目前严重缺乏有效治疗手段的疾病，其中2款产品即将进入临床试验阶段。

领诺医药主要基于公司自主开发的技术平台来赋能创新药物研发，提升产品的有效性和安全性、降低产品开发风险和成本，并提升药品可及性。我们基于大分子药物透脑递送平台技术开发的酶替代疗法（ERT）LIN-2003就是一个很好的示例。LIN-2003是一种重组酶，拟用于治疗异染性脑白质病（MLD），这是一种由芳基硫酸酯酶A（ARSA）酶学活性缺失导致的罕见遗传病，目前没有有效的治疗手段，大部分病人在婴幼儿期死亡。由于主要的发病部位为中枢神经系统，传统的酶替代疗法因无法穿越血脑屏障而在临床试验中表现不佳。

公司开发的LIN-2003能将ARSA酶有效递送到脑部组织，并已在临床前动物模型中展现出能有效逆转ARSA酶缺失导致的底物积聚、动物行为能力受损的效果。根据和美国FDA的沟通结果，公司目前正在开展该药的孤儿药资格（ODD）申请和临床试验的准备工作。

在政策上，国家药品监督管理局也积极推进药品审批制度改革，鼓励创新药物的研发和上市，为医药行业的繁荣提供了支持。创新药产业，可能不仅会给人类健康带来福音，也很有希望为投资者带来丰厚的回报。